AAV属于微小病毒科,复制缺陷,引起轻微的免疫反应,血清型丰富,不同的血清型对不同的组织器官有不同的噬性等一系列特征使之成为理想的基因治疗载体。近年来国际及国内进入临床试验阶段的AAV载体基因治疗产品呈井喷式出现,预示着未来基因治疗产品的广阔的应用前景。随着AAV载体基因治疗产品临床试验的增加及AAV载体改造技术的发展,在临床试验阶段面临不同的分析挑战。
对此,昭衍临床分析中心昭衍(北京)检测技术有限公司机构负责人李开通博士做客昭衍·讲堂,从AAV载体基因治疗药物简介,不同适应症AAV载体基因治疗药物临床分析案例及面对的不同分析技术挑战等方面,结合本机构相关药物的研究经验进行介绍,希望能为该类药物临床分析的技术平台选择,方法策略,可接受标准设定,方法学验证方面提供一些参考。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论!
昭衍·讲堂 基因治疗产品非临床安全性评价 随着基因转导和修饰技术、递送载体系统等技术领域的快速发展,基因治疗产品为肿瘤免疫治疗和罕见遗传性疾病等治疗提供了全新的治疗理念和思路。基因治疗产品由于其本身的特殊性,在非临床的试验设计、实施以及研究设计中的试验类型等,与其它药物的非临床研 【详细】
圣爱中医大讲堂流派第六讲:吴荣祖教授解读 9月8日,圣爱中医大讲堂流派(学派)系列讲坛第六讲云南吴氏扶阳学术流派讲坛成功举办。主讲嘉宾 国家 中医药管理局云南吴佩衡扶阳学术流派第三代代表 性 传承人、云南吴氏扶阳学术流派现行代表人、全国名中医、全国老中医药专家学术经验继承工作指导老师、 【详细】
昭衍·讲堂 :AAV载体药物临床前药代动力学 腺病毒相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒,有多种血清型,且不同血清型的AAV具有不同的组织器官靶向性。通过修饰、突变AAV的外壳蛋白序列产生新的组织倾向性的血清型。安全性高、可长期表达,治疗效果持久,且易于纯化, 【详细】
圣爱中医大讲堂流派第七讲:成肇仁教授解读 10月17日,圣爱中医大讲堂流派(学派)系列讲坛第7讲《现代荆楚伤寒学派的发展与创新》通过线上直播的形式成功举办。主讲嘉宾现代荆楚伤寒学派现行代表人、湖北中医药大学教授、 主任 医师、湖北省第一批全省名老中医药学术经验指导老师、湖北省名中医、享受 【详细】
昭衍·讲堂:从肿瘤到罕见病 基因治疗产品 近 年来,随着基因编辑和基因递送系统等生物技术的飞速发展,基因治疗产品在临床上的应用取得了不断的进展,尤其为罕见遗传 性 疾病的治疗提供了全新的方法。目前基因治疗产品种类繁多,其作用机制和起效方式与常规药物有所不同。如何根据产品的特点开展临床 【详细】
《名医大讲堂》细说车厘子,吃进去的真是营 12月28日9点,腾讯视频《名医大讲堂》推出了一期水果与车厘子专题讲座。该活动邀请了中国疾病预防控制中心营养与健康所研究员何丽教授与中国注册营养师、奥运冠军营养师于良,详细讲解了冬季选购水果的注意事项,以及车厘子的营养价值。 何丽教授在直播中表 【详细】